L’actualité Santé du 01/10/07 21h00
Pratis News (L’UNIVERS 100% MEDECIN + AFT)
Thérapie génique des cellules de peau: un espoir pour les "enfants de la lune".
La méthode "a déjà prouvé son efficacité et son innocuité chez la souris", indique le CNRS lundi dans un communiqué.
"Elle présente une avancée, mais il y a encore de nombreuses vérifications à faire avant de pouvoir réellement faire des propositions pour soigner la maladie", a précisé à l'AFP Thierry Magnaldo, de l'équipe Génétique et physiopathologie des cancers épidermiques, au laboratoire Génomes et cancer (CNRS/Institut Gustave Roussy) .
Maladie génétique rare, la Xeroderma pigmentosum touche entre 30 et 50 personnes en France et de 3.000 à 4.000 dans le monde. Elle provoque une hypersensibilité au soleil et un risque très élevé de cancers cutanés. Les malades sont obligés de vivre à l'abri de la lumière naturelle, ne sortant que la nuit ou vêtus d'une combinaison intégrale développée par la NASA.
Aucun traitement définitif n'existe jusqu'à présent.
Lorsque les tumeurs dont sont victimes les malades (parfois très nombreuses) sont enlevées chirurgicalement, ceux-ci doivent recevoir des greffes de peau.
Dans un premier temps, l'objectif de l'équipe de Thierry Magnaldo est de remplacer ces autogreffes par des autogreffes de cellules "génétiquement corrigées".
On sait isoler et cultiver les cellules qui composent la peau, régénérer de la peau en laboratoire et réaliser des greffes, comme on le pratique déjà chez les grands brûlés. On peut donc envisager d'isoler des cellules souches (à l'origine des autres cellules), de les "corriger par thérapie génique, puis de régénérer une peau saine à partir de ces cellules, pour la greffer aux patients", indique le CNRS.
Dans le cas de maladies génétiques qui prédisposent les patients au cancer de la peau, "il faut procéder à l'élimination des cellules non corrigées", qui risqueraient d'être à l'origine d'une nouvelle tumeur, une étape baptisée "sélection après correction génétique".
Le problème est que la méthode de sélection utilisée jusqu'à présent (introduction d'un gène de résistance à un antibiotique) était incompatible avec les greffes, pour des problèmes de toxicité et de rejet.
Thierry Magnaldo et ses collègues ont conçu une méthode de sélection "compatible avec les perspectives de greffe". Pour cela, les cellules génétiquement manipulées ont été "étiquetées à leur surface à l'aide d'une petite protéine humaine permettant de les reconnaître, puis de les purifier sans les endommager".
Les cellules corrigées sont capables de se multiplier en laboratoire et de régénérer une peau "in vitro". Elles sont aussi capables "de régénérer à très long terme une peau normale", lorsqu'elles sont greffées chez la souris, selon les chercheurs. Leurs travaux sont publiés dans Molecular Therapy.
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