L’actualité Santé du 01/10/07 17h30
Pratis News (L’UNIVERS 100% MEDECIN + AFT)
Mucoviscidose : essai d'une molécule représentant un "réel espoir" .
Sont principalement visés les troubles respiratoires de cette maladie héréditaire qui touche environ 6.000 personnes en France.
La molécule cible la protéine CFTR défaillante dans la maladie, c'est-à-dire la mutation delta F508 présente chez "80 % des patients atteints par cette maladie héréditaire dont l'espérance de vie est actuellement de 35 ans" en moyenne, a indiqué à l'AFP le Pr Becq.
L'étude clinique, dite de "phase 2", menée par le laboratoire pharmaceutique Actelion (siège social: Suisse) se déroule en Espagne et mobilise 25 patients, selon l'association Vaincre la mucoviscidose (VLM : www.vaincrelamuco.org ) qui a participé au financement de ces recherches.
"C'est un espoir réel et une étape très importante", commente le Pr Becq.
Le miglustat est déjà commercialisé, sous le nom Zavesca en France, pour le traitement d'une maladie génétique rare, la maladie de Gaucher.
"On devrait diposer des premiers résultats d'ici quelques mois. Si tout se passe bien, nous pourrons passer à un essai à plus large échelle qui sera multicentrique et international, poursuit le Pr Becq.
Grâce à la recherche fondamentale conduite de longue date par son équipe associée à la technique de criblage de banques de molécules, les chercheurs ont pu repérer et sélectionner les molécules leur paraissant les plus pertinentes par rapport à la cible visée, explique-t-il.
La technique du criblage à haut débit est une technologie de pointe qui permet de tester en peu de temps un grand nombre de molécules sur un processus biologique.
Des tests préalables ont ainsi été faits d'abord sur des cellules de malades et ensuite sur des souris malades sur lesquelles le miglustat a donné des "résultats intéressants", relève le chercheur.
Cette découverte a fait gagner 5 ans sur le processus habituel de développement d'un médicament (5 à 10 ans en général), selon lui.
La mucoviscidose provoque un épaississement du mucus qui tapisse les bronches et les canaux du pancréas et favorise ainsi infections pulmonaires et troubles digestifs. Elle entraîne notamment une insuffisance respiratoire sévère qui s'aggrave. Cette pathologie, dénuée de traitement assurant la guérison, oblige à suivre des soins contraignants (1h30 à 6h de soins quotidiens selon l'état de santé du patient), rappelle l'association.
La maladie se transmet quand l'enfant hérite de l'anomalie de ses deux parents à la fois.
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